اصلاح ژن یا ژن درمانی،  شاخه‌ای از پزشکی ترمیمی است که در آن از تزریق سلول های مهندسی شده در خارج از بدن برای اصلاح سلولهای بیمار استفاده می شود.

به گزارش پایگاه خبری تحلیلی فناوری و نوآوری، امیر علی حمیدیه دبیر ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی با اشاره به فناوری GENE EDITING یا همان اصلاح ژن گفت: در واقع در ژن‌درمانی پزشکان تلاش می‌کنند با ایجاد تغییراتی در ساختار ژنتیکی انسان، بدن را به انجام کاری تازه که تا پیش از این قادر به انجام آن نبوده وادارند. یکی از مشکلات بیماری‌هایی با منشأ ژنتیک این است که برای درمان آنها، باید سلول‌های اندام‌هایی که نشانه‌های بیماری در آنها ظاهر شده است را تغییر داده و آنها را اصلاح کنیم. 

حمیدیه در ادامه دسترسی به همه سلول‌ها که نشانه های بیماری در آن ظاهر است را مستلزم ایجاد مقدمات لازم برای این کار دانست و گفت:  از آنجا که در بیماری‌هایی با منشأ ژنتیکی، عامل مولد بیماری یک کد ژنتیکی تغییر یافته است که نقص ناشی از آن تقریبا در همه سلول‌ها یافت می‌شود، درمان این گروه از بیماران با مشکلات و محدودیت‌های بسیاری همراه است. منظور از ژن درمانی مجموعه‌ای از روش‌های درمانی است که طی آن با ترمیم و رفع عیب ژن، بیماری را درمان می‌کنند. 

دبیر ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی معاونت علمی گفت: فناوری GENE EDITING شاخه‌ای از علم سلول های بنیادی است که در این روش وارد سلول می‌شویم و با شناسایی نقص ژنتیکی سلول  با انجام دست کاریهایی بر روی آن سلول را به نوعی باز ساخت و ایرادات را تصیح میکنیم. 

انجام بیش از 30 درصد پیوند سلول‌های بنیادی خونساز در کشور بر روی بیماری‌های ژنتیکی

حمیدیه با بیان اینکه ازدواج های خویشاوندی در ایران منجر به افزایش بیماری های کمیاب و نادر ژنتیکی شده است بیان کرد: اصولا در کشورهای خاورمیانه بیماریهای ژنتیکی،  بسیار شایع است که در نتیجه آن شاهد بیماریهای نادر و گاهی صعب العلاج هستیم و این بیماری های نادر در بسیاری از مناطق دنیا شیوع ندارند.

وی در ادامه با اشاره به اینکه 30 درصد پیوند سلول‌های بنیادی خونساز در کشور بر روی بیماری‌های ژنتیکی انجام می‌شود گفت: بحث استفاده از سلول‌های بنیادی در سال 1968 نزدیک به نیم قرن پیش در امریکا اولین پیوند سلول های بنیادی خونساز بر روی شیرخوار مبتلا به بیماری ژنتیکی نقص ایمنی شدید مختلف شدش بود که از آن با عنوان SCID یاد می‌کنند. 

حمیدیه در خصوص اقدامات صورت گرفته ستاد در درمان بیماریهای ژنتیک در کشور بیان کرد:  از سال گذشته ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی کارگروه ژنتیک و  سلول های بنیادی را تشکیل داده است که بیش از 50 نفر عضو از دانشگاه های وزارت بهداشت و وزارت علوم  و همچنین  مراکز جهاد دانشگاهی دارد.  

گفتنی است در این خصوص سال گذشته با حمایت ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی اولین سمپوزیوم سلول های بنیادی و ژنتیک در پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک و زیست فناوری که وابسته به وزارت علوم برگزار شد و امسال نیز دومین سمپوزیوم سلول های بنیادی و پزشکی بازساختی را پیش رو خواهیم داشت.