سبحان بهرامی‌زادگان با بررسی روندهای توسعه فناوری تقریبا می توان اطمینان داشت که ژن درمانی و سلول درمانی سرعت پیشرفت خود را در سالهای آتی حفظ خواهد کرد.
به گزارش پایگاه خبری تحلیلی فناوری و نوآوری، در سال ۲۰۱۷ سازمان غذا و داروی آمریکا، اولین تأییدیه برای
داروهای ژن درمانی را صادر کرد. هر دوی این داروها نوعی CD19-anti cell-T
CAR به حساب می آیند که برای درمان سرطان سلولهای B مورد استفاده قرار می
گیرند.
در هر دوی این موارد، یکی از اجزای ژن درمانی، وکتور لنتی ویروس
است که برای ارائه CAR به سلولهای T استفاده می شود. در کنار این دو
داروی جدید که تازه وارد دنیای داروهای ژن درمانی شده‌اند، داروهای ژن
دیسین و اونکورین چینی، گلیبرا اروپایی و استریمولیس انگلیسی نیز قرار
دارند.
داروی ژن دیسین نوعی p53-Ad و داروی اونکورین نوعی Ad
oncolytic به حساب می آید که برای سرطان مورد استفاده قرار می گیرند. ژن
دیسین که سرطان سلولهای پوششی سر و گردن را درمان می کند، توسط شرکت چینی
SiBiono Shenzhen در سال ۲۰۰۴ به عرصه تجارت وارد شد. همچنین، رأی مثبت
قاطع کمیته بافت سلولی و ژن درمانی سازمان غذا و داروی آمریکا، راه را برای
تأیید داروی Luxturna در سال ۲۰۱۸ هموار کرده است.
از طرف دیگر،
درمانهای مبتنی بر نوکلئی کاسیدها نیز در حال رسیدن به نقطه عطف مشابهی
هستند. از این دسته داروها می توان به Spinraza اشاره کرد. این دارو که در
سال ۲۰۱۷ مورد تأیید قرار گرفته است، برای درمان کودکان با بیماری SMA نوع
یک استفاده می شود که به علت نقص عملکرد سلولهای شاخ قدامی نخاع و از بین
رفتن این سلولها ایجاد می شود. این بیماری یک بیماری ژنتیکی است، به صورت
اتوزوم مغلوب به ارث می رسد و منجر به نقص در یک ژن به نام SMN بر روی
کوروموزم شماره پنج می شود که در نتیجه، یک پروتئین بسیار مهم و حیاتی برای
عملکرد سلولهای شاخ قدامی نخاع تولید نمی شود.
از داروهای این دسته می
توان به پاتیسیرین که از نوعی درمان بر پایه siRNAبهره کارایی بسیار خوبی
نشان داده اشاره کرد. این دارو در حال حاضر در مرحله اخذ مجوزهای لازم
است. تنوع درمان های مبتنی بر سلولها از آنچه تاکنون شرح داده شد بسیار
بیشتر است که از این دسته می توان به سلولهای بنیادی مزان شیمال و سلول
بنیادی خونساز اشاره کرد.
