پایگاه خبری تحلیلی فناوری و نوآوری

ژن درمانی روشی برای درمان بیماری هایی است که منشاء ژنتیکی دارند. برخی بیماری ها به واسطه نقص ژنتیکی بصورت مادرزادی به ارث می رسند که می توان به بیماری هایی همچون هموفیلی، تالاسمی یا مواردی از بیماری های نقص ایمنی اشاره کرد. امروزه بسیاری از این قبیل بیماری های ارثی به صورت علامتی درمان می شوند. روش درمان علامتی اساس بیماری را هدف نمی گیرد و تنها علائم بیماری تسکین داده می شود.

اما درمان قطعی بیماری های ژنتیکی،  ژن درمانی است. در این روش تلاش بر آن است تا نقص ژنتیکی عامل بوجود آورنده بیماری به طور کامل برطرف شود. در ایران در حوزه ژن درمانی اقدامات خوبی انجام شده است در همین راستا ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی نیز حمایت های مناسبی از تحقیقات محققان می کند تا شاهد پیشرفت در این حوزه باشیم.

مبنای ژن درمانی استفاده از وکتورهای ویروسی است

مهدی شمس آرا عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک توضیحات بیشتری درباره ژن درمانی ارائه داد و گفت: از ابزارهای مختلفی در این روش درمانی استفاده می شود که عمده آنها بر پایه استفاده از وکتورهای ویروسی است. تاکنون تمام ژن درمانی هایی که موفق به اخذ تاییدیه و ورود به بازار درمان شده اند، همگی بر مبنای استفاده از ویروس ها هستند. البته استفاده از نانو ذرات مختلف نیز به عنوان ناقل های ژنی مطرح می باشد که کار بر روی آنها در مرحله تحقیق و توسعه می باشند و تاکنون محصول ژن درمانی بر پایه آنها وارد بالین و درمان نشده است. 

عضو هیات علمی پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیک  همچنین عنوان کرد: در ژن درمانی بر مبنای وکتورهای ویروسی هدف جاگذاری نسخه سالم ژن داخل سلول هدف بدون اصلاح و ترمیم نسخه اولیه و معیوب ژن است. اما به تازگی روشی از دست ورزی ژنی با عنوان ویرایش ژنوم رواج یافته است که نسبت به روش های گذشته اختصاصی تر است. با این روش می توان نقص موجود در ژن را به صورت هدفمند اصلاح و ترمیم کرد. 

نیروی خلاق ایرانی در حوزه ژن درمانی فعال هستند

شمس آرا در ادامه بیان کرد: اما در کشورمان محققان قدم های خوبی را در حوزه ژن درمانی برداشته اند و از نظر دانش و توان علمی مشکلی عمده ای وجود ندارد. هر محصول ژن درمانی برای ورود به بازار باید آزمون های سختگیرانه ای را در سه سطح تحقیقات سلولی، مدل های حیوانی و انسان سپری کند. در ایران محققان موفق به ساخت انواع وکتورهای ژن درمانی بر مبنای ویروس و نانو ذرات و انتقال آنها به داخل سلول شده اند. پس برای بیماری های مختلف در سطح سلولی فعالیت خوبی در حال انجام است. البته عمده مشکل برای فعالیت در این حوزه تجهیزات و زیر ساخت ها است که باعث می شود حرکت رو به جلو در مقطعی متوقف می شود.