پژوهشگران توانایی اصلاح نقایص ژنتیکی در شرایط آزمایشگاهی و در محیط بدن موجودات زنده را برای درمان بیماری‌های ژنتیکی کسب کرده‌اند.
به گزارش پایگاه خبری تحلیلی فناوری و نوآوری بیماری‌های تک‌ژنی نتیجه جهش در یک ژن خاص هستند، به همین دلیل تنها امید برای درمان آنها یا دست کم کاهش عوارض ناشی از آنها استفاده از روش‌های اصلاح ژن است.
با این دیدگاه و با توجه به نتایج امیدبخش اخیر در حوزه اصلاح ژن و ابداع روش‌هایی مانند CRISPR/Cas۹، TALENs و ZFNs در این زمینه، پژوهشگران توانایی اصلاح نقایص ژنتیکی در شرایط آزمایشگاهی و در محیط بدن موجودات زنده را کسب کرده‌اند.
کارآزمایی‌های بالینی که از ابزارهای یاد شده برای درمان بیماری‌های ژنتیکی استفاده می‌کنند گواهی بر موثر بودن این روش‌ها هستند. با این همه همچنان چالش‌های زیادی در خصوص بی‌خطر بودن استفاده از این روش‌ها و هدایت درست ابزار اصلاح ژن به محل جهش، پیش‌روی پژوهشگران این حوزه است.
به منظور جمع‌بندی اطلاعات موجود در این زمینه و فراهم کردن راهنمای مناسبی برای دانشجویان و پژوهشگران، محققان اقدام به نگارش مقاله‌ای مروری دراین‌باره کردند که در مجله بین‌المللی Clinical Genetics به چاپ رسیده است.
در این مقاله به تاریخچه، طبیعت، روش‌های انتقال و کاربردهای ابزارهای اصلاح ژن در شرایط آزمایشگاهی و در بدن موجودات زنده پرداخته شده و کارآزمایی‌های بالینی انجام شده معرفی شده‌اند.
جمع‌بندی این داده‌ها نشان می‌دهد، آینده روش‌های اصلاح ژن تا حدود زیادی به نتایج کارآزمایی‌های بالینی در حال انجام در این حوزه بستگی دارد، چراکه تایید نهایی درخصوص میزان کاربرد این روش‌ها، به همین نتایج بستگی دارد.
به گزارش مهر، این پروژه توسط رویا رمضان‌خانی، دکتر حامد میرزایی، دکتر مسعود وثوق و همکارانشان در پژوهشگاه رویان، دانشگاه علوم پزشکی کاشان و انیستیتو سلول‌های بنیادی بلژیک انجام گرفته است.
